HIV, remissione duratura per il settimo paziente al mondo. Trapianto con cellule staminali per trattare la leucemia

Un altro paziente, per la precisione il settimo al mondo, ha raggiunto lo straordinario obiettivo di remissione duratura dall’HIV dopo un trapianto di cellule staminali. Solo che questa volta, il donatore di staminali possedeva solo una copia del gene mutato resistente al virus e non due come nei casi precedenti di remissione. Questo significa che si estende il bacino di potenziali donatori. L’annuncio, che arriva dalle pagine della rivista Nature, riguarda un uomo di 60 anni di Berlino. La remissione sarebbe avvenuta dopo un trapianto di cellule staminali che si sarebbe reso necessario per curare la leucemia.

Per capire come è stata possibile la remissione bisogna sapere che il virus dell’HIV utilizza una proteina sulla superficie delle cellule immunitarie, chiamata CCR5, come “porta d’accesso” per infettarle. Una piccola percentuale della popolazione mondiale è portatrice di una mutazione genetica, nota come CCR5 Delta32, che rende questo recettore inattivo. Le cellule con questa mutazione sono, in sostanza, resistenti all’HIV. I sei pazienti precedentemente segnalati che avevano sperimentato l’eliminazione del virus dopo un trapianto di cellule staminali, effettuato per curare un cancro, avevano ricevuto cellule da donatori omozigoti, cioè con due copie del gene mutato CCR5 Delta32. Si riteneva che questa resistenza totale fosse la condizione “sine qua non” per la guarigione. Il nuovo caso di Berlino, curato da Christian Gaebler dell’Ospedale Charité – Universitätsmedizin Berlino e colleghi, rovescia questa convinzione.

Il paziente ha ricevuto la diagnosi di HIV nel 2009 e, successivamente, nel 2015, quella di leucemia mieloide acuta. Per l’uomo non è stato possibile trovare un donatore omozigote CCR5 Delta32. Il paziente ha quindi ricevuto un trapianto di cellule staminali allogeniche (da donatore) da un individuo eterozigote, con una sola copia della mutazione. Ebbene, nonostante questo, tre anni dopo il trapianto, il paziente ha interrotto la terapia antiretrovirale (ART) e, a sei anni di distanza, non è stata rilevata alcuna traccia di replicazione del virus. La remissione è stata dunque sostenuta. Questa scoperta ha implicazioni enormi.

L’ipotesi che solo le cellule totalmente resistenti (omozigoti) potessero eliminare l’HIV ha limitato drasticamente il pool di potenziali donatori compatibili. “Questi risultati forniscono un’ulteriore prova che la presenza di cellule prive dell’espressione di CCR5 non è un prerequisito per raggiungere la remissione dall’HIV-1 dopo il trapianto di cellule staminali”, scrivono gli autori dello studio. Il successo di questo trapianto eterozigote dimostra che il pool di potenziali donatori con la capacità di eliminare l’HIV può essere espanso per includere anche coloro che portano solo una copia della mutazione CCR5 Delta32.

Sebbene i meccanismi esatti che portano all’eliminazione del virus rimangano complessi e probabilmente multifattoriali (legati anche alla risposta immunitaria al trapianto stesso), il nuovo caso di Berlino illumina un percorso più ampio per la ricerca di una potenziale cura per l’HIV attraverso l’ingegneria genetica e i trapianti. Per la comunità scientifica, è un segnale incoraggiante che la lista dei donatori compatibili per un futuro “effetto Berlino” sia finalmente più lunga.

Valentina Arcovio

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